・ Juvena Therapeutics 規制・承認
Juvena Therapeutics Receives FDA Orphan Drug Designation for JUV-161 for the Treatment of Myotonic Dystrophy Type 1
Juvena Therapeutics は、約2,100人に1人が罹患する遺伝性筋疾患である筋強直性ジストロフィー1型を対象に、JUV-161 について FDA のオーファンドラッグ指定を取得した。JUV-161 は改変ヒト IGF-2 タンパク質で、前臨床試験において筋形成の回復と筋力の改善が示された。同社は2024年内にヒト臨床試験の開始を見込むとし、本指定により市場独占権や税額控除などの優遇が得られる。
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