Aptadir Therapeutics

単一遺伝子での異常な DNA メチル化を阻害する RNA 医薬（DNMT 相互作用 RNA）を開発する前臨床段階のバイオ企業である。

概要

Aptadir Therapeutics は、単一遺伝子での異常な DNA メチル化を阻害する RNA 医薬（DNMT 相互作用 RNA）を開発する前臨床段階のバイオ企業である。最初のプログラムは脆弱 X 症候群を対象としている。

創業の背景

Aptadir の技術は、特定の RNA が DNA メチル基転移酵素 DNMT1 の働きを選択的に阻害できるという Di Ruscio 氏らの研究成果に基づく。既存の DNMT1 阻害薬には毒性の課題があるとされ、同社は修飾した短鎖 RNA オリゴヌクレオチドで毒性なく DNMT1 を捕捉する方法を掲げている。DNMT1 全体を阻害する aptaDiR と、遺伝子座特異的に作用する captaDiR の2つのプラットフォームがあり、治療法のないがんや希少疾患を対象とする。本社はイタリア・ミラノにある。

出典: aptadir.com