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Diagonal の first-in-class クラスタリング抗体 DIAG723、遺伝性出血性末梢血管拡張症（HHT）治療で米FDAより希少疾病用医薬品指定（ODD）を取得、EMAからも ODD の肯定的見解

・ ダイアゴナル・セラピューティクス 規制・承認

Diagonal's First-in-Class Clustering Antibody, DIAG723, Receives Orphan Drug Designation (ODD) from U.S. FDA and an ODD Positive Opinion from EMA for Treatment of Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia (HHT)

Diagonal Therapeutics は、遺伝性出血性末梢血管拡張症（HHT）を対象とする DIAG723 について、米FDAから希少疾病用医薬品指定（ODD）を取得し、EMAからも同指定に関する肯定的見解を得たと発表した。DIAG723 は細胞外受容体をクラスター化して ALK1 シグナルを回復させるよう設計された二重特異性抗体である。前臨床試験では、動静脈奇形の予防と改善、HHTに伴う貧血の予防、疾患モデルでの生存改善が示された。HHTは米国とEUで15万人以上が罹患しているが、承認された治療法はないとしている。

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