AAVantgarde、アッシャー症候群B型に伴う網膜色素変性症を対象としたAAVB-081のLUCE-1第1/2相臨床試験で組み入れを完了

AAVantgarde Completes Enrollment in LUCE-1 Phase 1/2 Clinical Trial of AAVB-081 for Usher Syndrome Type B-associated Retinitis Pigmentosa

AAVantgarde Bioは、アッシャー症候群1B型を対象とするデュアルAAV遺伝子治療AAVB-081の第1/2相試験LUCE-1で、被験者の組み入れを完了したと発表した。多施設共同で行われる同試験には18歳から60歳の成人15名が登録され、MYO7A遺伝子変異を有する患者への網膜下投与の安全性、忍容性、有効性を評価する。同社は並行して、スターガルト病を対象とするAAVB-039の試験CELESTEでも被験者を募集している。今後の進捗は2026年中に報告される見込みである。