AAVアヴァンギャルド・バイオ

AAVantgarde Bio

二重AAVで大型遺伝子を網膜に届けるイタリアの遺伝子治療企業

概要

AAV ベクターの積載量の制約を回避し、大きな遺伝子を届けるための独自プラットフォームを二つ持つ。遺伝子を2本の AAV に分けて投与し、細胞内で機能を再構成する dual AAV 方式を用いる。臨床段階のパイプラインは、MYO7A 遺伝子変異による Usher 症候群1B型の網膜色素変性を対象とする AAVB-081 と、ABCA4 遺伝子が原因の Stargardt 病を対象とする AAVB-039 である。どちらも承認薬がない。Fondazione Telethon とナポリ大学発のスピンオフで、創業者兼 CSO は Alberto Auricchio 教授、拠点はイタリア・ミラノ。

創業の背景

AAVantgarde Bio はイタリア・ミラノを拠点とし、Fondazione Telethon とナポリ大学(UNINA)発のスピンオフ企業である。創業者は同大学の Alberto Auricchio 教授で、同社が採用する DNA スプライシング技術は同氏が発明したものだと CEO の Natalia Misciattelli 氏は述べている。従来の AAV ベクターは運べる DNA が約4.7キロベースに限られ、Stargardt 病の ABCA4 や Usher 症候群1B型の MYO7A など、遺伝性網膜疾患の原因となる大型遺伝子を収められなかった。この制約を回避し、疾患の根本原因に対処する治療を目指して設立された。

出典: www.aavantgarde.com / www.labiotech.eu