Profluent と RSRT、AI 設計のカスタムゲノム医薬で Rett 症候群に取り組むため提携

Profluent and RSRT Partner to Tackle Rett Syndrome with AI-Designed Custom Genomic Medicines

Profluent Bio は、主に女性に発症する希少神経発達障害である Rett 症候群の原因変異を標的とする新規ベースエディターを設計するため、Rett Syndrome Research Trust（RSRT）との研究協業を発表した。両者は Profluent の AI モデルを用い、AAV で送達可能なコンパクトかつ変異特異的なゲノム医薬を設計し、まず T158M 変異を対象とする。RSRT は世界最大の Rett 症候群研究支援団体とされ、これまでに約1億1,000万ドルを集めている。同団体は4,000万ドル規模の「Roadmap to Cures」構想を立ち上げ、現行の遺伝子治療を超える3つの遺伝子医薬を2028年までに臨床試験へ進めることを目指している。