GEMMABio、希少肝疾患に対する革新的な塩基編集戦略の推進に向け ARPA-H の資金を獲得

GEMMABio Awarded ARPA-H Funding to Pursue Innovative Base-editing Strategy for Rare Liver Diseases

GEMMABio は、ホモ接合型家族性高コレステロール血症やメープルシロップ尿症を含む希少肝疾患に対する塩基編集治療の開発に向け、ARPA-H から資金を獲得したと発表した。Profluent Bio は主要パートナーとして参画し、AIで設計した塩基編集酵素とタンパク質言語モデルを提供する。本プログラムは特定の創始者変異を標的とし、脂質ナノ粒子で送達する mRNA 治療の創出を目指し、国際的な規制当局との連携も想定している。