・ Leal Therapeutics 臨床
Leal Therapeutics Doses First Patient in NeurALS Phase 1/2 Trial of LTX-002 for Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)
Leal Therapeutics は、中枢神経系へ直接投与する治験中のアンチセンスオリゴヌクレオチド LTX-002 の第1/2相試験で最初の被験者への投与を行った。本治療は SPTLC1 を標的とし、遺伝性および孤発性 ALS で運動ニューロン障害の原因と考えられる有害な脂質蓄積の低減を狙う。無作為化試験では、安全性・忍容性、スフィンゴ脂質値の低下、疾患進行のマーカーを評価する。
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