FDA、治癒困難な小児脳腫瘍を対象としたBrainChild BioのB7-H3 CAR T細胞療法にBreakthrough Therapy指定を付与

FDA grants Breakthrough Therapy Designation for BrainChild Bio's B7-H3 CAR T-cell therapy for incurable pediatric brain tumors

BrainChild Bioは、米国で年間約300人の小児が罹患する致死性の脳腫瘍であるびまん性内在性橋グリオーマを対象とする治験薬BCB-276（B7-H3標的CAR T細胞療法）について、FDAのBreakthrough Therapy指定を取得した。指定の根拠は、Nature Medicine誌に掲載された第1相BrainChild-03試験の生存データである。同社はFDAへの生物学的製剤承認申請に向け、2025年第4四半期に重要な第2相登録試験を開始する計画を示した。