タンパク質の折り畳みを整える低分子「薬理学的シャペロン」で、全身性アミロイド疾患をはじめとするタンパク質ミスフォールディング疾患を治療する。主力の PROT-001 は免疫グロブリン軽鎖を安定化してアミロイドの沈着を防ぎ、心臓を含む臓器障害を起こす AL アミロイドーシスを対象にピボタル試験へ進む。タンパク質科学、計算科学、メディシナルケミストリーを組み合わせて候補化合物を設計する。tafamidis を発見した研究者が共同創業者に名を連ねる。本社はカリフォルニア州サンディエゴ。
創業の背景
Protego Bio は、タンパク質のミスフォールディングと薬理学的シャペロンに関する数十年の研究から生まれた、カリフォルニア州サンディエゴのバイオ企業である。共同創業者の Jeffery W. Kelly 博士と Richard Labaudinière 博士は、トランスサイレチンアミロイドーシスの治療薬として承認された初のクラスの薬理学的シャペロン tafamidis を発見した。同社はこの低分子で標的タンパク質を選択的に安定化するという考え方を他の標的へ広げ、治療法のないタンパク質ミスフォールディング疾患の患者に届けることを目指している。現在の主力は AL アミロイドーシス向けの PROT-001 である。