Serapha Bio

AATD向けの生体内ベース編集SERP-01を開発する米国の遺伝子編集企業

概要

アルファ1アンチトリプシン欠乏症（AATD）を対象に、生体内でのベース編集治療SERP-01を開発する。脂質ナノ粒子でmRNAを送達し、重症型PiZZの原因となるSERPINA1遺伝子のE342K点変異を修正する設計で、1回の静脈内投与で毒性のあるZ-AATを減らしつつ正常なM-AATの産生を回復させ、肝臓と肺の両方の病態に対応することを狙う。PiZZは重症AATDの9割超を占めるが疾患修飾性の承認薬はない。FDAからINDクリアランスとRMAT指定を得て第2/3相の開始を準備する。上場企業Boundless Bioとの合併を経てNasdaqに上場予定で、拠点はニューヨーク。

創業の背景

Serapha Bio は2026年に RTW Investments と RA Capital Management が共同で設立した遺伝子編集企業である。同年6月に、アルファ1アンチトリプシン欠乏症（AATD）を対象とする生体内ベース編集プログラム SERP-01 を YolTech Therapeutics から導入した。AATD は SERPINA1 の E342K（PiZZ）変異により肝臓が誤って折りたたまれた Z-AAT を産生し、肝障害と肺気腫を招く遺伝性疾患で、承認された疾患修飾療法はなく、承認済みの治療は週1回の静脈内補充療法にとどまる。同社はこの未充足ニーズに対し、1回の投与で肝臓と肺の双方に対処しうる治療を目指している。2026年9月には Kenneth Mills 氏が CEO に就任した。

出典: www.globenewswire.com / www.seraphabio.com