・ Arnatar Therapeutics 規制・承認
Arnatar Therapeutics Emerges from Stealth and Announces Receipt of FDA Orphan Drug and Rare Pediatric Disease Designations for ART4
RNA ベースの治療薬企業である Arnatar Therapeutics は、Alagille 症候群の候補薬 ART4 について FDA のオーファンドラッグ指定および希少小児疾患指定を取得したと発表した。あわせて、Eight Roads と 3E Bioventures が主導する5,200万ドルのシリーズ A 資金調達も明らかにした。ART4 は JAG1 タンパク質の発現回復を狙う上方調節型アンチセンスオリゴヌクレオチドであり、前臨床では胆管の発達改善と肝障害マーカーの低下が示された。
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