Arnatar Therapeutics、ADPKD 治療に向け Polycystin-1 の回復を狙う first-in-class の上方調節型 ASO である ART5 のヒト初回投与試験開始について中国 NMPA の承認を取得

Arnatar Therapeutics Receives China NMPA Clearance to Initiate First-in-Human Study of ART5, a First-in-Class Up-Regulating ASO Designed to Restore Polycystin-1 for the Treatment of ADPKD

Arnatar Therapeutics は、常染色体優性多発性嚢胞腎 (ADPKD) の原因となる PKD1 変異を標的とするアンチセンスオリゴヌクレオチド ART5 の臨床試験開始について、中国 NMPA の承認を取得した。健康成人を対象とするヒト初回投与の安全性試験は2026年第3四半期に、患者を対象とする第1b相試験は2027年初頭に予定されている。前臨床では、ART5 が polycystin-1 の発現を最大2倍に増加させ、ADPKD 由来細胞での嚢胞形成を抑制することが示された。

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• 2025.08.25 Arnatar Therapeutics、ステルスを脱し ART4 について FDA のオーファンドラッグ指定および希少小児疾患指定の取得を発表