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Arnatar Therapeutics、Alagille 症候群 (ALGS) を対象とする ART104 の医師主導治験で最初の患者への投与を発表

・ Arnatar Therapeutics 臨床

Arnatar Therapeutics Announces First Patient Dosed in Investigator-Initiated Trial of ART104 for Alagille Syndrome (ALGS)

Arnatar Therapeutics は、Alagille 症候群における Jag1 ハプロ不全に対応するよう設計された first-in-class のアンチセンスオリゴヌクレオチド ART104 について、最初の患者への投与が行われたと報告した。復旦大学附属児科医院で実施される医師主導治験では、安全性、薬物動態、有効性が評価される。ART104 は FDA のオーファンドラッグ指定および希少小児疾患指定を受けており、対症療法にとどまらない疾患修飾的な治療選択肢となり得ると位置づけられている。

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