Cellares and Papillon Therapeutics Partner to Automate Manufacturing of PPL-001 for Patients With Friedreich's Ataxia
Cellares と Papillon Therapeutics は、希少神経変性疾患であるフリードライヒ運動失調症を対象とした遺伝子修正細胞治療の治験薬 PPL-001 の製造自動化に向けて提携すると発表した。Cellares は自社の Cell Shuttle プラットフォームと品質管理システム Cell Q を用いて、PPL-001 の製造プロセスを移管・自動化する。PPL-001 は FDA のオーファンドラッグ指定および希少小児疾患指定を取得しており、開発は CIRM、FARA、NIH の助成によって支援されている。