Scribe Therapeutics、ASGCT 2026 で改良型CRISPR技術のエピジェネティック・サイレンシングおよびゲノム編集における効力と特異性の向上を示す前臨床データを報告

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Scribe Therapeutics Reports Preclinical Data at ASGCT 2026 Demonstrating Enhanced Potency and Specificity of Engineered CRISPR Technologies for Epigenetic Silencing and Gene Editing

Scribe Therapeutics は ASGCT 年次総会で、エピジェネティック・サイレンサー ELXR とゲノム編集ツール XE を含む自社の改良型CRISPR技術の前臨床データを報告した。アロステリック型 ELXR は活性が4倍以上向上し、オフターゲットの転写への影響を10〜100分の1に低減した。XE は非ヒト霊長類の肝臓で高い編集効率を示し、有意なオフターゲット効果は認められなかった。同社は、これらの結果が主力候補 STX-1150 のLDL-C低下に向けた臨床開発を後押しするとしている。

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