Encoded Therapeutics、第16回European Epilepsy CongressにてDravet症候群を対象とした遺伝子治療ETX101のPOLARIS第1/2相試験の更新データを発表

Encoded Therapeutics Presents Updated Data from POLARIS Phase 1/2 Trials of ETX101 Gene Therapy in Dravet Syndrome at the 16th European Epilepsy Congress

Encoded Therapeuticsは、SCN1A陽性Dravet症候群を対象とする治験中の遺伝子治療ETX101の最新臨床データを発表した。52週時点で発作は約76〜89%減少して効果が持続し、治療を受けた小児では認知および適応行動の段階的な改善も認められた。全用量段階で安全性プロファイルは良好で、治療関連の重篤な有害事象は報告されなかった。

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