Encoded Therapeutics、ASGCT 2026 Presidential SymposiumにてDravet症候群を対象とした遺伝子治療ETX101のPOLARIS第1/2相試験の新規臨床データを発表

Encoded Therapeutics Presents New Clinical Data from POLARIS Phase 1/2 Trials of ETX101 Gene Therapy in Dravet Syndrome at the ASGCT 2026 Presidential Symposium

Encoded Therapeuticsは、Dravet症候群を対象としたETX101のPOLARIS第1/2相試験の更新データを報告した。発作は約76%減少して効果が持続し、適応行動と認知発達にも有意な改善が認められ、特に2歳未満で治療を受けた小児で効果が大きかった。全用量段階で安全性は良好で、重篤な有害事象は報告されなかった。

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