・ エンコーデッド・セラピューティクス 臨床
Encoded Therapeutics to Present New Data on ETX101 Gene Therapy for Dravet Syndrome at the 16th European Epilepsy Congress
Encoded Therapeuticsは、SCN1A+ Dravet症候群を対象とする治験中の遺伝子治療ETX101の臨床成績を、欧州のてんかん学会で発表すると公表した。発表には最長117週までの追跡データが含まれ、治療を受けた小児での発作減少と神経発達の改善が示される。ETX101は単回投与で疾患の根本原因に作用する1回限りの治療として設計されている。
Encoded Therapeutics 公式ニュースルームで全文を読む ↗