・ Beren Therapeutics 臨床
Beren Therapeutics Presents Data Supporting the Efficacy of Adrabetadex in Infantile-Onset NPC at 2026 ACMG Clinical Genetics Meeting
Beren Therapeutics は、2026年 ACMG臨床遺伝学会議で、乳児発症ニーマン・ピック病C型を対象としたシクロデキストリン製剤アドラベタデクスの臨床データを発表した。79例の患者において、52週間で疾患進行の年間速度が43%低下した。外部対照と比較すると死亡リスクは71%低く、5年生存率は対照の42%に対して84%だった。FDA は同社の新薬承認申請を優先審査で受理しており、PDUFA目標審査完了日は2026年8月17日とされている。
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