細胞内のコレステロール輸送障害に対するシクロデキストリン系治療薬を開発する、公益法人型（public benefit corporation）の企業。主剤アドラベタデクスは2-ヒドロキシプロピル-β-シクロデキストリンの異性体混合物で、細胞内に蓄積したコレステロールの輸送を回復させ、ニーマン・ピック病C型（NPC）の病態そのものに働きかける設計とする。乳児期に神経症状が現れる型を主な対象とし、FDAは2026年2月に新薬承認申請を優先審査で受理、審査期限は同年11月17日とされる。未診断患者の発見を支える「Test for NPC」も運営する。本社はカリフォルニア州サウザンドオークス。
創業の背景
Beren Therapeuticsは2020年に創業され、公益法人（PBC）として設立された最初期のバイオ企業の一つである。創業者でCEOのJason Camm氏は、創業前にThiel Bio FundのGeneral PartnerおよびThiel CapitalのManaging Director兼CMOを務め、バイオ分野の投資を統括していた。同社は患者コミュニティや医療者、医療システムのニーズを創薬の初期から統合する患者起点のバイオ企業として設計されたと説明している。細胞内コレステロールの輸送障害が原因となる疾患に対し、シクロデキストリン系治療薬で根本原因に取り組むことを掲げ、最初のプログラムとしてニーマン・ピック病C型を選んだ。