Beren Therapeutics Announces FDA Acceptance of its New Drug Application for Adrabetadex in Infantile-Onset Niemann Pick Disease Type C
Beren Therapeutics は、乳児発症ニーマン・ピック病C型を対象とするシクロデキストリン製剤アドラベタデクスの新薬承認申請がFDAに受理されたと発表した。申請は優先審査の対象となり、PDUFA審査完了目標日は2026年8月17日に設定された。申請に含まれる臨床データでは、マッチさせた外部対照と比べて死亡リスクが71%低下した。同社はこの治療法を、希少な小児神経変性疾患に対する初の疾患修飾的アプローチと位置づけている。
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