二本鎖RNAを引き金に、配列特異的に標的mRNAを分解して遺伝子発現を抑える細胞内機構。siRNAがDicerで切断されRISC複合体に取り込まれて働く。
詳細
RNA干渉（RNAi）は、細胞が本来もつ機構を利用して、配列特異的に標的mRNAを分解し遺伝子発現を選択的に抑制する仕組みである。
経路の3段階
- 小分子RNA — siRNA（small interfering RNA）やmiRNAが起点となる
- Dicerによる切断 — 長いRNAをDicerが短い断片へ切断する
- RISC複合体の形成 — 処理されたsiRNAがRISC（RNA-induced silencing complex）を相補的なmRNAへ導き、翻訳を抑制する
結果として標的mRNAが選択的に分解され、特定遺伝子からのタンパク質産生が止まる。治療応用では、脂質ナノ粒子やGalNAc結合などの送達手段と組み合わせて肝臓などの標的組織へ届ける設計が用いられる。