アスペン・ニューロサイエンス

Aspen Neuroscience

患者由来iPS細胞でパーキンソン病を治療する自家細胞療法の米国企業

概要

患者本人の皮膚パンチ生検から採取した細胞をiPS細胞に初期化し、ドーパミン神経前駆細胞（DANPC）へ分化させて脳の線条体（putamen）に画像ガイド下で注入する自家細胞治療を開発する。自身の細胞を用いるため免疫抑制を必要としない点を特徴とする。製造工程ではPluriTestやDopaTestなど機械学習ベースのゲノム品質管理アッセイで細胞の安全性と品質を確認する。主力のsasineprocel（ANPD001）は第1/2a相ASPIRO試験を進め、FDAのファストトラックとRMAT指定を取得した。拠点はカリフォルニア州サンディエゴ。

創業の背景

Aspen Neuroscienceはカリフォルニア州サンディエゴに拠点を置く、患者自身の細胞から作る自家細胞療法の開発企業である。2022年5月のシリーズB発表では、科学者と患者支援者からなるチームによって設立された企業と紹介されている。対象はパーキンソン病で、同社は米国の患者数を約100万人、新規診断を年間約6万人と説明している。リード候補ANPD001はiPS細胞由来の自家ドーパミン神経補充療法として開発され、のちにsasineprocelの名称が採用された。患者由来のiPS細胞を用いることで、失われたドーパミン神経を免疫抑制なしで置き換える治療を目指している。

出典: aspenneuroscience.com / aspenneuroscience.com