遺伝性網膜疾患（IRD）を対象に、局所投与で長期に効果が持続する1回投与型の遺伝子医薬を開発する。パイプラインはPRPF31型網膜色素変性症への遺伝子補充療法LYA-101、アッシャー症候群2型でUSH2Aのエクソン13をスキップさせるLYA-102、LCA10でCEP290を標的とする遺伝子編集のLYA-103の3本で、IND申請目標は2028年から2029年。いずれも小児期に視力低下が始まり治療法のない疾患である。創業者はハーバード大学とMass Eye and Earに所属するLuk H. VandenbergheとEric Pierceで、2026年7月に始動した。
創業の背景
Lyora Therapeuticsは米国ロードアイランド州プロビデンスを拠点とするバイオ企業で、2026年7月14日にシード資金とともに始動した。共同創業者はハーバード大学医学部およびMass Eye and EarのOcular Genomics Instituteに所属するLuk Vandenbergheと、同研究所長のEric Pierceである。同社は進行した前臨床段階の資産を取得し、最適化した技術で調整したうえで臨床開発を進める方針を示している。小児期から視力低下が始まり承認治療のない遺伝性網膜疾患を対象に、病気の根本原因に働きかける1回投与型の遺伝子医薬を届けることを使命に掲げている。