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Epicrispr、FSHD向けEPI-321の初のヒト試験で組入れと用量漸増を完了

・ Epicrispr Biotechnologies 臨床

Epicrispr Completes Enrollment and Dose Escalation in First-in-Human EPI-321 Trial for FSHD

Epicrisprは、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー(FSHD)を対象とするEPI-321の初のヒト試験で、2つの用量コホート計12名の組入れを完了した。中間解析では除脂肪筋容積の統計学的に有意な増加に加え、DUX4遺伝子の抑制を示すバイオマーカーが確認された。同社は2026年9月のWorld Muscle Society年次学会で追加の臨床データを発表するとしている。

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