Epicrispr Biotechnologies develops gene-modulating therapies built on its Gene Expression Modulation System (GEMS) platform, which activates or silences disease-causing genes without altering the underlying DNA sequence. Its lead candidate, EPI-321, is in first-in-human studies for facioscapulohumeral muscular dystrophy. The company is also advancing additional programs across several therapeutic areas. Headquartered in South San Francisco, California.
創業の背景
Epicrispr Biotechnologiesは、遺伝子医療の先駆者であるLei Stanley Qi博士が創業した企業である。同氏はスタンフォード大学の准教授で、CRISPRaとCRISPRiを含むエピゲノム編集の基礎研究で知られ、カリフォルニア大学のJennifer Doudna研究室で博士課程を過ごし、ノーベル賞対象のCRISPR特許の共同発明者に名を連ねる。同社は、エピゲノムを制御することでDNAを恒久的に書き換えずに細胞の働きを変えられるという考えに立ち、その技術を治療に結びつけることを掲げる。最初の標的は、承認された治療法がないとされる顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）である。