Epicrispr Reports First Clinical Evidence of Increased Lean Muscle Volume in Patients with FSHD Following Treatment with EPI-321
Epicrisprは、第1/2相試験の中間結果として、EPI-321の単回投与を受けた評価可能なFSHD患者3名において6か月時点で筋容積が増加し、平均で約370mLの増加が見られたと報告した。重篤な有害事象は報告されず、安全性プロファイルは良好だったとしている。通常は筋量が進行的に減少する従来のFSHD自然歴研究とは対照的な結果だという。
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