Epicrispr Biotechnologies、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー向けEPI-321の初のヒト試験で初回投与を実施

Epicrispr Biotechnologies Doses First Patient in First-in-Human Clinical Trial of EPI-321 for Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy

Epicrisprは、FSHD患者においてエピジェネティック編集によりDUX4遺伝子の発現を抑制する治験薬EPI-321の初回投与を実施した。同社は、世界で約8,000人に1人が罹患する同疾患の根本原因を標的とする初の治療アプローチだとしている。EPI-321はFDAのファストトラック指定とオーファンドラッグ指定を受けており、初期の臨床データは2026年初頭に得られる見通しとした。

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