Epicrispr、FSHD対象のエピジェネティック編集初のヒト試験で早期の臨床的活性と良好な安全性を報告

Epicrispr Reports Early Clinical Activity and Favorable Safety Profile in First-in-Human Epigenetic Editing Study for FSHD

Epicrisprは、FSHDを対象とするEPI-321の初のヒト試験の中間結果を発表した。参加者3名で、自然歴の比較群を上回る筋力および機能評価の改善が確認された。投与を受けた4名で重篤な有害事象は報告されなかった。同社はエピジェネティック編集で初のFDA承認(治験許可)を取得しているとし、J.P. Morgan Healthcare Conferenceでデータを発表する予定だとした。

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