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FDA、乳児発症ニーマン・ピック病C型患者向け治験薬アドラベタデクスにブレークスルーセラピー指定を付与

・ Beren Therapeutics 規制・承認

FDA Grants Breakthrough Therapy Designation to Investigational Drug Adrabetadex for Individuals with Infantile-Onset Niemann-Pick Disease Type C

Beren Therapeutics は、乳児発症ニーマン・ピック病C型を対象とするアドラベタデクスがFDAからブレークスルーセラピー指定を受けたと発表した。指定は、同薬が生存を改善することを示した生存解析に基づいている。同社は近く新薬承認申請を行う予定で、優先審査の対象となることを見込んでいる。アドラベタデクスは2021年に Mallinckrodt から取得したもので、その後はエクスパンデッドアクセスプログラムを通じて提供されてきた。

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