治験薬アドラベタデクスによる治療を受けた乳児発症ニーマン・ピック病C型患者で有用性を示すデータ解析結果

Data Analyses Show Benefit for Individuals With Infantile-Onset Niemann-Pick Disease Type C Treated With Investigational Drug Adrabetadex

Mandos Health by Beren Therapeutics は、ニーマン・ピック病C型の治験薬アドラベタデクスに関する新たな解析結果を発表した。データは2025年10月8日から11日まで米ノースカロライナ州シャーロットで開催された第54回 Child Neurology Society 年次総会で報告された。アドラベタデクスの投与を受けた乳児発症NPC患者では、マッチさせた外部対照と比べて統計学的に有意な生存の改善が認められた。バイオマーカー解析では、コレステロール輸送の回復と神経損傷マーカーの低下が示され、疾患修飾の可能性が裏付けられた。

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