SonoThera to Present Non-Viral RIPPLE™ Platform Data Demonstrating Multi-Tissue Delivery and Gene Expression at ASGCT 2026
SonoThera は、5月11日から15日までボストンで開催される ASGCT 2026 年次総会で、非ウイルス性遺伝子送達プラットフォーム RIPPLE のデータを発表すると明らかにした。内容は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに向けた完全長ジストロフィンの発現、複数組織にわたる siRNA によるノックダウン、非ヒト霊長類で正常値の最大65%に達した大型の第VIII因子の送達など。同社は口頭発表2件とポスター1件を予定しており、標的化が可能で再投与もできる遺伝子医薬としての可能性を示すとしている。