SonoThera、MDA 2026 で新たな前臨床データを発表し、DMD における完全長ジストロフィン送達の効率的でスケーラブルな非ウイルス性プラットフォームとして RIPPLE™ を提示

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SonoThera Presents New Preclinical Data at MDA 2026 Highlighting RIPPLE™ as an Efficient, Scalable, Nonviral Platform for Full-Length Dystrophin Delivery in DMD

SonoThera は、2026年3月8日から11日まで米フロリダ州オーランドで開催される Muscular Dystrophy Association 臨床・科学会議で、前臨床データを発表すると明らかにした。内容は、DMD 向けの完全長ジストロフィン遺伝子治療における超音波送達技術 RIPPLE に関するもの。口頭発表は3月10日午後4時30分(東部時間)に Ivan Krivega が行う。前臨床モデルでは骨格筋、心筋、横隔膜で強いタンパク質発現が確認され、再投与可能でスケーラブルな非ウイルス性アプローチであることが示されている。

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