SonoThera

超音波で遺伝子を届ける非ウイルス型プラットフォームRIPPLEの米国企業

概要

超音波を使って遺伝子を細胞へ届ける非ウイルス型プラットフォーム RIPPLE を開発する。核酸と超音波造影用のマイクロバブルを静脈投与し、体外から当てる特定の音響波形でバブルを働かせて血管外への漏出と組織への浸透を促し、細胞膜に一時的な孔を開けて核内へ核酸を運ぶ。ウイルスベクターを使わないため搭載する遺伝子の大きさに制約が少なく、反復投与や、免疫反応・材料由来の毒性の回避を狙える点を特徴に挙げる。対象はデュシェンヌ型筋ジストロフィー（2027年の臨床試験開始を目標）、血友病A、X連鎖性アルポート症候群、心疾患。本社はカリフォルニア州サウスサンフランシスコ。

創業の背景

SonoThera（サウスサンフランシスコ）は、超音波を用いる非ウイルス型の遺伝子医薬の送達技術を開発する。同社の沿革では、2022年に6,075万ドルのシリーズAを完了して事業を正式に始動したとされ、診断用の心臓画像で米国で年間3,500万回超使われてきた超音波造影剤の臨床経験を土台にしている。共同創業者でCEOのKenneth Greenberg博士は、創業前にJanssen（Johnson & Johnson）で細胞・遺伝子治療の外部イノベーションを率いていた。同社は、遺伝子医薬が目覚ましく進歩したにもかかわらず従来の手法では届かない疾患が多いとして、根本的に異なるアプローチを取ると説明している。

出典: sonothera.com / sonothera.com