SonoThera™ Presents New Data at ESGCT 2025 Demonstrating Expression of Full-Length Human Dystrophin Using Targeted, Ultrasound-Mediated Delivery to Treat Duchenne Muscular Dystrophy
SonoThera は、2025年10月7日から10日までスペイン・セビリアで開催される欧州遺伝子細胞治療学会（ESGCT）第32回大会で、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに関する超音波送達技術の新データを発表すると明らかにした。データでは、マウスおよび非ヒト霊長類モデルにおいて完全長ヒトジストロフィンが骨格筋、心筋、横隔膜へ送達され、内因性レベルの50%を超える発現が得られたことが示されている。ポスター発表では、標的化された非侵襲的な遺伝子医薬送達を可能にする独自技術 RIPPLE が紹介される。
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