SonoThera Presents New Data at ASH 2025 Demonstrating Durable Factor VIII Expression Using Ultrasound Mediated Gene Delivery in Treating Hemophilia A
SonoThera は、2025年12月6日から9日まで米フロリダ州オーランドで開催された第67回米国血液学会（ASH）年次総会で新たなデータを発表した。超音波送達技術 RIPPLE により、非ヒト霊長類モデルで正常値の最大65%に達する第VIII因子タンパク質の発現が得られた。この非ウイルス性の手法は、サイズの制約なく DNA発現ベクターを肝臓へ送達でき、再投与も可能とされる。同社は、安全で忍容性が高く費用対効果にも優れる設計であり、既承認の血友病A治療が抱える課題に応えるものだとしている。