SonoThera Presents New Data at ASN Kidney Week 2025 Demonstrating Full-Length Col4a5 Gene Expression Using Ultrasound Mediated Gene Delivery in Treating X-Linked Alport Syndrome
SonoThera は、2025年11月5日から9日まで米テキサス州ヒューストンで開かれる米国腎臓学会(ASN)年次総会で新たなデータを発表すると明らかにした。データは、超音波を用いた送達技術によって、X連鎖アルポート症候群の治療に向けた完全長 Col4a5 遺伝子をマウスおよび非ヒト霊長類モデルへ送達できることを示している。ポスター発表(TH-PO0599)では、独自技術 RIPPLE がサイズの制約なく広範かつ標的化された体内分布を実現する点が示される。同社は、これにより安全で費用対効果が高く再投与可能な遺伝子医薬が可能になるとしている。