SonoThera™、ASGCT 2025 で標的化した超音波送達による遺伝子医薬の可能性を示す新データを発表へ——デュシェンヌ型筋ジストロフィーと血友病Aの治療に向けて

SonoThera™ to Present New Data at ASGCT 2025 Demonstrating the Potential of Genetic Medicine Using Targeted, Ultrasound-Mediated Delivery in Treating Duchenne Muscular Dystrophy and Hemophilia A

SonoThera は、2025年5月13日から17日まで米ニューオーリンズで開催される第28回 ASGCT 年次総会で新たなデータを発表すると明らかにした。口頭発表では血友病A、ポスターセッションではデュシェンヌ型筋ジストロフィーを取り上げ、いずれも同社の超音波送達技術に基づく内容となる。データでは、筋組織における完全長ジストロフィンタンパク質の発現に加え、大型のエピソーマル第VIII因子を持続的かつ用量調整可能で再投与もできる形で送達できることが示されている。

SonoThera 公式ニュースルームで全文を読む ↗

SonoThera の他のリリース

• 2026.09.14 SonoThera、Adam J. Shaywitz, M.D., Ph.D. を最高医学責任者（CMO）に任命
• 2026.06.10 SonoThera、超過応募となった1億2,500万ドルのシリーズB資金調達をクローズし、超音波を用いた非ウイルス性遺伝子医薬の臨床開発を推進
• 2026.05.05 SonoThera、ASGCT 2026 で非ウイルス性 RIPPLE™ プラットフォームによる複数組織への送達と遺伝子発現を示すデータを発表へ
• 2026.03.05 SonoThera、MDA 2026 で新たな前臨床データを発表し、DMD における完全長ジストロフィン送達の効率的でスケーラブルな非ウイルス性プラットフォームとして RIPPLE™ を提示
• 2026.01.08 SonoThera、第44回 J.P.モルガン・ヘルスケア・カンファレンスで1億2,500万ドルのシリーズBを立ち上げ、複数の遺伝子医薬プログラムを推進
• 2025.12.08 SonoThera、ASH 2025 で超音波を用いた遺伝子送達による血友病Aの持続的な第VIII因子発現を示す新データを発表