SonoThera Presents New Data at the American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting Demonstrating the Potential of Targeted, Ultrasound-Mediated Gene Delivery to Liver
SonoThera は、2024年12月7日から10日まで米サンディエゴで開催される第66回米国血液学会（ASH）年次総会で前臨床データを発表すると明らかにした。データは、同社の超音波を用いた遺伝子送達プラットフォームが非ウイルス性の遺伝子ペイロードを安全に肝臓へ届けられることを示している。マウスモデルでは、治療域に達する FVIII および FIX の遺伝子発現が、持続的かつ用量調整可能で再投与もできる形で得られた。発表は、血友病AおよびB、フォン・ヴィレブランド病といった血液疾患の治療上の課題を取り上げている。
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