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SonoThera、ASGCT Breakthroughs in Muscular Dystrophy 会議で、心筋・骨格筋への超音波を用いた遺伝子送達（UMGD）に関する新データを発表

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SonoThera Presents New Data at the ASGCT Breakthroughs in Muscular Dystrophy Meeting on Ultrasound-Mediated Gene Delivery (UMGD) to Heart and Skeletal Muscle

SonoThera は、2024年11月19日から20日まで米シカゴで開催される ASGCT の Breakthroughs in Muscular Dystrophy 会議で新たなデータを発表すると明らかにした。発表では、超音波を用いた非ウイルス性遺伝子治療プラットフォームにより、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象としてマウスおよび非ヒト霊長類モデルの心筋・骨格筋へ完全長ジストロフィンを送達できることが示される。同社は、再投与ができない点や治療費が高額である点など、既存のウイルスベクター遺伝子治療の制約に応える技術だと位置づけている。

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