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ReCode Therapeutics、原発性線毛機能不全症（PCD）患者で初となる薬効の裏付けを取得

・ リコード・セラピューティクス 臨床

ReCode Therapeutics Achieves a First: Proof of Activity in Primary Ciliary Dyskinesia Patients

ReCode Therapeutics は、原発性線毛機能不全症（PCD）を対象とした吸入型 mRNA 治療 RCT1100 の臨床データを、米国胸部学会（ATS）2026 国際会議で発表した。第1b相試験では、12週時点で患者の57%が粘液線毛クリアランスに意味のある改善を示し、気管支鏡検査でも気道におけるタンパク質の回復と線毛運動の再開が確認された。重篤な有害事象は報告されていない。同社は、PCD 患者において遺伝子医薬の生物学的活性が臨床で示された初めての例だとしている。

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