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ReCode Therapeutics、嚢胞性線維症治療薬 RCT2100 について米国 FDA からオーファンドラッグ指定を取得

・ リコード・セラピューティクス 規制・承認

ReCode Therapeutics Receives U.S. FDA Orphan Drug Designation for RCT2100 for the Treatment of Cystic Fibrosis

ReCode Therapeutics は、嚢胞性線維症を対象とする開発中の mRNA 治療 RCT2100 について、FDA からオーファンドラッグ指定を受けたと発表した。RCT2100 は CFTR mRNA を肺の細胞に届ける仕組みで、既存の CFTR モジュレーターが効かない変異を持つ患者（CF 患者の約10%）を対象としている。第1b相試験は米国、英国、フランス、オランダの施設で患者登録が進んでいる。

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