リコード・セラピューティクス

ReCode Therapeutics

臓器標的型の脂質ナノ粒子で遺伝子医薬を送達する米国の臨床段階企業

概要

遺伝子医薬の標的臓器送達を手がける臨床段階の企業。独自の SORT（Selective Organ Targeting）脂質ナノ粒子プラットフォームにより、疾患に関与する臓器・組織・細胞へ核酸医薬を送達する。同社はこの方式により有効性と力価の改善が可能だとしている。今回は嚢胞性線維症財団からの新規資金提供と、遺伝子編集企業との提携、経営体制の変更を同時に発表した。

創業の背景

ReCode Therapeuticsは米カリフォルニア州メンローパークに拠点を置く臨床段階の遺伝子医薬企業である。同社は、脂質ナノ粒子（LNP）の送達先が長らく肝臓とワクチンに限られていたが、特定の性質をもつ脂質を1、2種類加えると噴霧に耐え、特定の細胞を標的にできることが分かり、肺の遺伝性疾患の治療が可能になったと説明している。この発見から吸入LNP送達プラットフォームが生まれ、さらに標的型LNP送達プラットフォームへ拡張された。治療選択肢の乏しい遺伝性疾患に対し、mRNAと遺伝子修正の治療薬を開発している。

出典: recodetx.com / recodetx.com