ReCode Therapeutics、ボストンで開催の2024年北米嚢胞性線維症会議(NACFC)で嚢胞性線維症プログラムの前臨床データを発表

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ReCode Therapeutics Presents Preclinical Data from its Cystic Fibrosis Program at the 2024 North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC) in Boston

ReCode Therapeutics は、2024年9月26日から28日にボストンで開催された北米嚢胞性線維症会議(NACFC)で、吸入型 mRNA 治療 RCT2100 の前臨床データを発表した。CF 患者由来のヒト気管支上皮細胞を用いた試験では、RCT2100 が CFTR 機能を回復させ、特定の変異型では既存の3剤併用モジュレーター療法の最大135%に相当する効果を示した。G551D 型の CF フェレットモデルを用いた in vivo 試験でも、投与後に粘液線毛クリアランスの改善が確認された。同プログラムは、既存の CFTR モジュレーターが効かない CF 患者(約10%)を対象としている。

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